Ученые Центра наук о жизни и биотехнологий в Лукасевич — PORT работают над терапией, которая может привести к прорыву в лечении серьезных заболеваний. В центре исследований доктора Агнешки Кшизосяк и возглавляемой ею исследовательской группы «Механизмы нейродегенерации» — инновационный подход к лечению болезни Хантингтона.

Болезнь Хантингтона — редкое генетическое нейродегенеративное заболевание, которым страдают, по оценкам, 5 человек на 100 000. По мере прогрессирования болезни ее наиболее тяжелые симптомы включают некоординированные, непроизвольные движения, проблемы с моторикой, эмоциональные симптомы, такие как депрессия, и когнитивные нарушения.

Это самое распространенное нейродегенеративное заболевание, за которое отвечает только один генетический фактор. Непосредственной причиной заболевания является расширение полиглутаминовой цепи в белке хантингтине, что приводит к агрегации этого белка и, как следствие, к ряду нарушений в работе клетки, дерегуляции клеточного протеостаза и в конечном итоге к гибели клеток, то есть к гибели нейронов в головном мозге.

К факторам риска развития заболевания относится возраст (35-50 лет).

«В своей работе мы изучаем молекулярные основы болезни Хантингтона, уделяя основное внимание процессам контроля качества белков, чтобы лучше понять процесс накопления хантингтина в клетке», объясняет доктор Агнешка Кшизосяк, руководитель исследовательской группы «Механизмы нейродегенерации» в Лукасевич — PORT. Наши предыдущие исследования подтвердили, что клетка, в которой клеточный протеостаз был фармакологически усилен, лучше справляется с процессом агрегации патогенного белка. Зная, что такой подход, т.е. воздействие на процессы контроля качества белка, эффективен, мы в настоящее время ищем новые терапевтические мишени», добавляет доктор Агнешка Кшизосяк.

Инновацией в исследованиях болезни Хантингтона в Лукасевич — PORT является использование человеческих моделей пациентов в качестве альтернативы животным моделям в исследованиях.

Адриан Анджеевский