Naukowcy z centrum doskonałości BRAINCITY działającym w Instytucie Nenckiego Polskiej Akademii Nauk opracowali eksperymentalną terapię celowaną autyzmu. Ich odkrycia zostały opublikowane w czołowym amerykańskim czasopiśmie naukowym „Molecular Psychiatry”.

– Autyzm czy – mówiąc precyzyjnie – zaburzenia ze spektrum autyzmu, to zbiór deficytów, które przejawiają się u pacjentów w różnych konfiguracjach i w różnym nasileniu. Każdy człowiek jest inny, nie istnieje tu jeden uniwersalny model. By odpowiedzieć w pełni na dany problem w funkcjonowaniu pacjentów potrzebne są rozwiązania terapeutyczne „szyte na miarę” – mówi pierwsza autorka publikacji dr Alicja Puścian cytowana w Forum Akademickim.

Wykorzystując mysie modele autyzmu – zwierzęta, u których odtworzono wadę genetyczną znalezioną u pacjentów – naukowcy z BRAINCITY zaprojektowali badania, w których zestawili wiele zaawansowanych metod naukowych, m.in. terapię nanocząstkami, w pełni zautomatyzowane testy zachowania oraz pomiary elektrofizjologiczne aktywności mózgu, a także mikroskopię elektronową o wysokiej rozdzielczości.

W badaniach dowiedli, że selektywne dostarczanie białka TIMP-1 do jądra środkowego ciała migdałowatego łagodzi poważne deficyty poznawcze i normalizuje fizjologię mózgu oraz ultrastrukturę neuronów, a także synaps czyli połączeń między nimi.

– Nasze badania ilustrują, w jaki sposób połączenie najnowocześniejszych metod w badaniach behawioralnych, neurobiologii i farmakologii może być skutecznym sposobem na dokonywanie odkryć terapeutycznych, które stanowią solidną podstawę dla dalszych badań wdrożeniowych – ocenia kierująca BRAINCITY.prof. Ewelina Knapska,

Interdyscyplinarny charakter eksperymentów znacząco wykracza poza problem samego autyzmu i otwiera drogę do poszukiwań strategii terapeutycznych opartych na mechanizmach molekularnych dla szeregu zaburzeń neurorozwojowych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych – ADHD, choroby Alzheimera i schizofrenii.

Arkadiusz Słomczyński